Нови възможности за лечение на PKU стават достъпни в България

стават

Rogier Janssens, директор Merck Serono България и CIS, каза: „Беше проведено клинично изпитване за регистрация на Kuvan® в България, което доказа неговата безопасност и ефективност и сега имаме удоволствието да обявим, че пациентите имат възможност за фармакологично лечение.“

Kuvan® (сапроптерин дихидрохлорид) е първото лекарство, показано в комбинация с диета при лечение на хиперфенилаланинемия (HPA) поради дефицит на тетрахидробиоптерин (BH4) или поради фенилкетонурия (PKU).

нови

Много страни по света са въвели национални програми за скрининг на новородени, които могат да идентифицират деца с наследствени заболявания, включително PKU 3 . Досега терапевтичните възможности бяха ограничени единствено до диета през целия живот, която влошава качеството на живот 4 . В момента в България са регистрирани над 3000 пациенти със ЗЗД, установени при неонатален скрининг, който се провежда в страната от 1986 г.

достъпни

„В момента дискусията по проблемите на диагностиката и лечението на орфанните заболявания е във фокуса на обществеността. Проблемите се обсъждат от медиите, широката общественост и представители на пациентски организации. Министерството на здравеопазването на България също работи за решаване на проблемите на пациентите с редки наследствени заболявания. Появата на ново лекарство за лечение на фенилкетонурия (ФКУ) се очаква отдавна както от специалисти, така и от пациенти. Използването на съществуващите методи позволи на пациентите с това метаболитно разстройство значително да подобрят социализацията и да предотвратят тежка инвалидност. Появата на сапроптерин (Куван) ще помогне за значително подобряване на качеството на живот и в дългосрочен планпрогноза за здравния статус на пациенти с PKU. Специалистите, разбира се, са заинтересовани да предоставят квалифицирана помощ, като се вземат предвид съвременните международни подходи за лечение на заболявания. - отбеляза главният независим генетик на Министерството на здравеопазването на Руската федерация, професор S.I. Куцев.

„Kuvan® е важно лекарство за пациенти, които имат нарушен синтез на коензима PAH-BH4, важен компонент на различни етапи от метаболизма. В допълнение, поне 30% от пациентите с PKU могат да разширят диетичните си ограничения с Kuvan. Резултатите от скорошно клинично проучване потвърдиха, че новото лекарство може да бъде ефективно при 1000 пациенти в България“, каза проф. Фридрих Трефц, дм, Медицински център за здраве на жените, децата и юношите, Хамертинген, Германия.

1. Blau N: Фенилкетонурия и недостатъци на BH4. Бремен: Uni-Med; 2010 г

2. Blau N, van Spronsen FJ, Levy HL: Фенилкетонурия. Ланцет. 2010.376:1417–27

3. Loeber JG. Неонатален скрининг в Европа: ситуацията през 2004 г. J Inherit Metab Dis. 2007; 30: 30-38

4 Belanger et al. Molec Genetics и Metab. 2011, 104 (S19), Актуални познания за различни стратегии за лечение на фенилкетонурия).

Относно фенилкетонурия (PKU)

Относно Kuwan®

Kuvan® (сапроптерин дихидрохлорид) е перорален терапевтичен агент и първото лекарство, препоръчано за употреба в комбинация с диета с ограничен прием на фенилаланин при лечение на хиперфенилаланинемия (HPA) поради дефицит на тетрахидробиоптерин (BH4) или поради фенилкетонурия (PKU) при пациенти, отговарящи на Kuvan®. Клиничните данни показват, че Kuvan® значително намалява концентрацията на фенилаланин в кръвта назначителна част от пациентите. Kuvan® е разработен в сътрудничество с BioMarin Pharmaceutical Inc. и Merck Serono. В САЩ Kuvan® се рекламира от BioMarin и е показан за лечение на пациенти със HFA поради PKU без възрастова граница.

Kuvan® (сапроптерин дихидрохлорид) е синтетичен аналог на коензима PAH, ензим, необходим за метаболизма на аминокиселината фенилаланин до тирозин. Клиничните данни показват, че Kuvan® значително намалява концентрацията на фенилаланин при повечето пациенти.

Най-често съобщаваните нежелани реакции при Kuvana включват главоболие, ринорея, диария, гадене, фарингит, кашлица, коремна болка, назална конгестия и хипофенилаланинемия.

Kuvan е регистриран в 49 страни по света, включително страните от Европейския съюз и САЩ. Съгласно условията на лицензионно споразумение с BioMarin, Merck Serono има изключителните права да продава Kuvan® във всички страни с изключение на САЩ, Канада и Япония.

O Merck Serono

Merck Serono е биофармацевтичното подразделение на Merck. Централният офис на компанията се намира в Дармщат (Германия). В 150 страни по света Merck Serono предлага водещи терапии за лечение на пациенти с рак, множествена склероза, безплодие, ендокринни и метаболитни заболявания и сърдечно-съдови заболявания. В САЩ и Канада компанията работи под марката "EMD Serono", отделно дъщерно дружество на Merck Serono.

Merck Serono създава, разработва, произвежда и предлага на пазара химически и биологични лекарства с рецепта за специфични показания. Компанията има дългосрочен ангажимент за разработване на нови терапевтични средства в нашето ядронаправления: неврология, онкология, имуноонкология и имунология.

Merck е водеща компания в производството на иновативни, висококачествени и високотехнологични продукти във фармацевтичната и химическата промишленост.Комбинираната печалба на четирите подразделения на Merck: Merck Serono (Merck Serono), OTC (Consumer Health), High-Tech Materials (Performance Materials) и Merck Millipore (Merck Millipore), през 2013 г. възлиза на 11,1 млрд. евро. Около 39 000 служители в 66 страни работят за подобряване на качеството на живот на пациентите, стимулират постоянния успех на нашите клиенти и посрещат сложни глобални предизвикателства. Merck е най-старата химическа и фармацевтична компания в света. От 1668 г. нашето име е синоним на иновация, бизнес успех и отговорно предприемачество. Контролният пакет (70%) все още принадлежи на семейството на основателите.

Merck (Дармщат, Германия) притежава глобалното право да използва търговската марка и името на Merck. Само в Канада и Съединените американски щати компанията е известна като EMD.