Болест на Фабри и агалсидаза Алфа галактозидаза
Агалсидаза алфа е фармацевтичен продукт, специално предназначен за лечение само на едно заболяване - болест на Фабри. Прицелното заболяване се основава на вроден дефицит на ензима алфа-галактозидаза А, който се проявява със специфични симптоми. Първо, трябва да кажа няколко думи за тази патология.
•Накратко за болестта на Фабри
Патогенезата на заболяването се основава на вроден дефицит на жизненоважния ензим алфа-галактозидаза А. Това води до отлагане на голямо количество вредни липиди и протеини във вътрешната обвивка и гладките мускули на много съдове, както и в ендотела на вътрешните органи, като сърцето. В резултат работата на много системи е силно нарушена.
Заболяването дебютира в ранна детска възраст. Като правило това се проявява в появата на пароксизмални усещания за парене в дланите и краката. Интензивността на болката е остра, изключително изразена. Понякога пациентите просто не могат да издържат на такова мъчение.
С годините увреждането на органите прогресира значително. Има множество сърдечни дефекти, зрението страда, дейността на централната и периферната нервна система е нарушена, работата на бъбреците и черния дроб е засегната. По принцип такива патологични промени водят до пълна инвалидност на човек и, което е изключително важно, дори в детска възраст.
Само представителите на силната половина на човечеството страдат от тази патология, тъй като дефектният ген има рецесивен характер и е локализиран на Х-хромозомата. Въпреки това, има клинично непотвърдени случаи, когато жените също се разболяват от болестта на Фабри.
•Фармакологично действие на лекарството
Агалсидаза алфа се предлага като разтворза инжектиране и е предназначен за интравенозно капково приложение. Единственото активно вещество на това лекарство е синтетичен аналог на ензима алфа-галактозидаза А.
Това вещество е в състояние селективно да се свързва със специфични клетъчни рецептори, което води до стартиране на необходимите биохимични реакции, в резултат на което дейността на засегнатите системи и органи частично се нормализира.
•Показания за употреба
Както вече посочих, единствената индикация за назначаване на агалсидаза алфа е наличието на клинично потвърдена диагноза болест на Фабри. Назначаването, както и наблюдението на ефективността на употребата на това лекарство, е изцяло прерогатив на лекуващия лекар.
•Противопоказания за употреба
Всяко лекарство, независимо колко висококачествено е, почти винаги има редица определени противопоказания. Агалсидаза алфа не е изключение. Неговото назначаване е неприемливо при наличие на индивидуална непоносимост към синтетична алфа-галактозидаза А. Между другото, това не е много често, но все пак се случва.
Второ, на възраст под 7 години употребата му трябва да бъде строго контролирана от специалист и да се прилага с повишено внимание.
При наличие на тежко бъбречно заболяване, протичащо на фона на бъбречна недостатъчност, лекарството не се предписва. Причината за това се крие във факта, че екскрецията на алфа-галактозидазата се извършва изключително с помощта на отделителната система. С повишено внимание ще се предписва в по-възрастната възрастова група, на лица, чиято възраст надвишава 65 години.
•Употреба и дозировка
За възрастен пациент и дете на възраст над 7 години се предписва агалсидаза алфа в количество от 0,2 mg на килограм телесно тегло. Лекарството е предварително разредено ввода за инжектиране и се прилага в рамките на 40 минути.
При разреждане на лекарството е необходимо да се осигурят стерилни условия. Това е продиктувано от липсата на антибактериални добавки в него. Целият получен разтвор трябва да се използва незабавно.
Трябва да се отбележи, че по време на приема на лекарството пациентът трябва постоянно да бъде под постоянно наблюдение на медицинския персонал. Освен това специалист с опит в работата с това лекарство трябва да предпише лекарство, както и да оцени реакцията на пациента.
По време на приложението на лекарството, както и през първите 4 месеца след употребата му, могат да се наблюдават инфузионни реакции под формата на лека треска, поява на оток, уртикария, студени тръпки и др.
От страна на нервната система в някои случаи има главоболие, нарушения на съня и будността, тремор на крайниците, парестезия.
Увреждането на дихателната система може да се прояви под формата на бронхит, придружен от изразена кашлица, болки в гърлото, ринит, фарингит и др.
От страна на сърдечно-съдовата система може да има нарушение на ритъма, поява на силна болка в сърцето, тахикардия. Много често се засяга стомашно-чревния тракт, има разстройство на изпражненията, дифузна болка в корема, гадене и повръщане.
Възможно е да има нарушения на опорно-двигателния апарат под формата на болка в костите и мускулите, подуване на ставите, чувство на тежест в краката.
Горният списък далеч не е пълен. Подробното описание на възможните странични ефекти би отнело твърде много време.