Spinraza предварителна цена на лечение
Както се очакваше, лекарството от Biogen и Ionis Pharmaceuticals се оказа скъпо, цените на новите лекарства за лечение на редки заболявания често са шестцифрени, това не е изненадващо, защото в момента няма конкуренция и няма алтернативни лечения.
Biogen (NASDAQ: BIIB) отчете фиксирана цена на дребно от $125 000 за 1 инжекция от SMA лекарството Spinraza. Пациентът трябва да получава шест инжекции годишно на обща цена от $750 000 за първата година на употреба и $375 000 за всяка следваща година до края на живота си.
Цената на Spinraza беше достатъчно висока, за да изненада дори анализаторите в индустрията. Brian Abrahams от Jefferies пише в изследователска бележка: „Посочената цена надвишава, повече от надхвърля, дори и най-смелите очаквания на анализаторите, свикнали с високите цени на новите лекарства.“
Запитан как Biogen стигна до тази цена, говорителят на Biogen Met Fearer каза: „Компанията е балансирала редица важни фактори, включително своята клинична стойност, въздействието й върху пациентите и здравните системи като цяло и необходимостта на Biogen да финансира по-нататъшни изследвания и разработки, за да предприеме следващата стъпка в иновациите.“
Nusinersen (Spinraza) е одобрен за пациенти с всички форми на SMA тип 1 до тип 4, коригирайки първоначалните очаквания, че Spinraza може да бъдеефективен само при малка част от пациентите. FDA също одобри лекарството месец по-рано от очакваното въз основа на данни от изследване, показващи, че 40 процента от 82 деца с тип 1 SMA (най-тежката форма на заболяването) са имали подобрения в двигателните функции като преобръщане, пълзене или изправяне. Нито едно от децата, лекувани с плацебо в проучването, не е постигнало тези резултати. SMA се причинява от генетичен дефект, който води до дефицит на протеина SMN, който помага за изграждането на мускули.
Най-честите нежелани реакции, открити в клиничните проучвания със Spinraza, са инфекции на горните дихателни пътища, инфекции на долните дихателни пътища и запек. Предупрежденията и предпазните мерки включват ниски тромбоцити и нефротоксичност (бъбречна токсичност). При опити с животни са наблюдавани токсични ефекти върху нервната система (невротоксичност).
Миналата седмица анализаторът на RBC Capital Markets Майкъл Йи отбеляза, че консенсусът е очаквана годишна цена от $225 000 за Spinraza до $250 000 на пациент. Biogen надмина дори тези смели очаквания.
Важно е да се отбележи, че ценовата листа на даден лекарствен продукт не е реалната цена, често застрахователите и техните агенти преговарят при сключване на сделки, получават отстъпки, цени на едро и специални оферти. Но тези преговори обикновено остават тайни, така че реалните цени на лекарствата рядко се оповестяват публично.
Средната цена за лечение на редки заболявания е била 111 820 долара на пациент на година между 2010 г. и 2014 г., според доклад от 2015 г. на EvaluatePharma.
Към днешна дата Biogen е единственият производител на одобрено лекарство за SMAследователно може да е по-висока от средната поради два основни фактора, които поддържат цените на лекарствата сираци високи: Малкият брой пациенти, около 25 000 SMA от всички видове в САЩ (около 300 000 в световен мащаб) и няма други налични лечения за SMA в момента.
Въпреки това, говорител на Biogen каза, че компанията е разработила програматаSMA 360, за да помогне на пациенти, които са изправени пред „немедицински бариери“ пред лечението, като финансови или застрахователни проблеми.
„Ние осъзнаваме, че достъпността и цената на лечението са свързани и важни за пациентите, доставчиците, платците и създателите на политики. Ние работим, за да гарантираме, че грижите не са отказани на нито един пациент поради финансови ограничения или застрахователен статус.“