Генна терапия за лечение на мускулна дистрофия

Приблизително 250 000 души в Съединените щати имат някаква форма на мускулна дистрофия. Мускулната дистрофия на Дюшен е най-разпространена при мъжете. Момчетата с тази дистрофия губят способността си да ходят като тийнейджъри и обикновено не живеят след 30 години. В продължение на няколко години учените изследват използването на генна терапия като възможен начин за коригиране на мускулната деградация. Но поради факта, че трябва да се лекува цялото тяло, включително скелетната мускулатура и сърдечния мускул, резултатът досега не е постигнат.

Чрез своите изследвания екипът на Университета на Мисури не само е открил метод, който може да достигне до всеки мускул в тялото, но също така е разработил терапия, която действа както върху скелетните мускули, така и върху сърдечния мускул.

Трудността при лечението на мускулна дистрофия на Дюшен и други видове мускулни заболявания е, че терапията трябва да обхваща почти всеки мускул в тялото. Новата техника използва специфичен вирус за генна терапия на всички мускули.

Пациентите с мускулна дистрофия на Дюшен имат генна мутация, която нарушава производството на протеина дистрофин. Липсата на този протеин предизвиква верижна реакция, която в крайна сметка води до дегенерация и смърт на мускулните клетки. В крайна сметка увредената мускулна тъкан се заменя с фиброзна, костна или мастна тъкан и губи своята функция. Това води до тежко сърдечно заболяване и може да създаде сериозни ограничения в живота на хората, страдащи от това заболяване.

В генната терапия мутиралите гени се заменят със здрави гени. Но здравите гени трябва да достигнат до всеки мускул в тялото. Преди това учените са експериментирали с помощта на вируси, за да доставят здрави гени на мускулите. Само тези проучвания са проведени върху мишки. Екипът на университета в Мисури доказа, че тази система ви позволява да достигнете до всеки мускул на големияживотни като кучета. Тъй като кучето е средно 250 пъти по-голямо от мишка и само девет пъти по-малко от човек, беше направена значителна стъпка в разбирането как може да работи тази терапия.

Екипът на университета в Мисури вече доказа, че дори фиксирането на само 50 процента от сърдечната тъкан ще позволи на сърцето да се справи с ритъма на нормалния човешки живот.

Новата техника включва лечение на деца, без да се чака да развият симптоми на заболяването, тъй като е почти невъзможно да се лекува, когато мускулната тъкан вече е увредена или заменена с друга тъкан.

---